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leyu乐鱼体育登录专业版:核心产品仅进入II期临床 圣诺制药冲击小核酸药物第一股

更新时间:2022-10-14 01:14:50   来源:leyu乐鱼体育登录在线 作者:leyu乐鱼体育登录入口   

  2016年,全球第一个重磅小核酸药物SPINRAZA(Nusinersen)获得美国FDA批准上市。此后,小核酸药物频频出现在人们的视野中。

  近日,致力于小核酸药物研发的创新型企业圣诺制药(Sirnaomics Ltd.)向香港联交所递交招股书,中金公司为独家保荐人。本次IPO所得款项净额的49.6%将用于核心候选产品STP705的开发及商业化。随着瑞博生物撤回科创板IPO申请,圣诺制药或将成为国内小核酸药物第一股。

  目前,圣诺制药仅核心候选产品STP705一款在研药物进入II期临床试验,未来能否成功上市存在极大的变数。

  事实上,罗氏、辉瑞、雅培和默克都曾投入大量资金研发第一代RNAi药物。不过,相关药物的早期临床试验并不尽如人意,巨头们不得不止损退出。

  圣诺制药自称是在中国及美国均占有重要市场地位的首家及目前唯一一家临床阶段RNA疗法生物制药公司,也是首家在肿瘤学RNAi治疗领域取得积极IIa期临床结果的公司。其核心产品STP705用于治疗胆管癌、非黑色素瘤皮肤癌(NMSC)和增生性瘢痕。

  小核酸药物Spinraza的发明人,安天圣施医药创始人华益民教授向《中国经营报》记者介绍:“现在小核酸药物的作用靶点器官大多集中在肝脏。因为肝脏本身就有富集效应,再加上一个高效、稳定的GalNAc递送系统,已能满足成药性的要求。后面关键是递送系统能不能作用到肝外的靶点上。”

  圣诺制药的招股书显示,该公司利用变革性的专有多肽纳米颗粒(PNP)和新型GalNAc RNAi递送平台。前者允许通过局部或静脉内给药,毒性低、易制造、具有触达除肝脏外靶器官的能力;后者能够实现对肝细胞的高效能特定递送。同时,两种递送平台还能够敲低两个不同的靶基因,以此产生协同效应。

  招股书显示,核心产品STP705即采用PNP增强递送技术,直接敲低TGF-β1和COX-2的表达。目前,STP705已在美国成功完成一项用于治疗NMSC(尤其是原位鳞状细胞癌isSCC)的IIa期临床中期研究。该公司于2021年5月在美国启动isSCC的IIb期研究,预计将于2021年下半年取得中期结果,并于2020年第四季度启动非黑色素瘤基底细胞癌(BCC)治疗的II期研究。

  同时,该公司于2021年6月获药监局接纳一项IND审阅,作为在中国进行的isSCC临床IIb期全球多中心研究的一部分。STP705用于预防瘢痕疙瘩(Keloidscar)的II期临床试验已完成首例患者给药,用于治疗肝细胞癌(HCC)及胆管癌(CCA)的研究亦进入I期临床阶段。

  目前,圣诺制药尚无产品商业化上市。招股书显示,2019年、2020年以及2021年前5个月,圣诺制药的其他收入分别为44万美元、77.1万美元和8.5万美元,对应的期内亏损分别为1712.7万美元、4642.8万美元与2333.9万美元。报告期内,圣诺制药分别产生研发费用1021.3万美元、1489.4万美元与976.6万美元。

  2021年7月2日,该公司宣布完成1.05亿美元的E轮融资。招股书显示,E轮融资后公司估值为6.57亿美元,约合42亿元人民币。

  实际上,全球小核酸药物研发已走过20余年的历程。当下的小核酸药物主要包括小干扰RNA(siRNA)和反义寡核苷酸(ASO)两类。与小分子和抗体药物靶向蛋白质不同,小核酸药物从mRNA层面直接干预疾病相关基因的表达,具备研发周期短、更精准有效、药效持久的特点。

  华益民认为:“小核酸药物作为小分子和抗体蛋白之后的第三类型药物,有很大的市场。未来大家可尝试不同药物类型进行比较,有的适应症可能核酸药物具有优势,有的可能蛋白类具有优势。”

  灼识咨询报告的数据显示,目前RNAi疗法的全球市场规模由2018年的1200万美元增加至2020年的3.62亿美元,年复合增长率为449.2%,估计于2030年将达到210亿美元。截至2030年,RNAi疗法应用于常见病及肿瘤学的市场规模将占总市场规模的49%。

  而相较于Alnylam、Ionis等国外老牌小核酸药企,目前国内小核酸药物创制领域还有差距。正如圣诺制药创始人、首席执行官陆阳此前接受《科创板日报》记者采访时表示:“美国这个领域的上市公司差不多就有10家,旗舰企业Alnylam的市值已超过150亿美元,但国内目前还没有专门做核酸干扰制药的上市公司。”

  目前,全球有超过20款siRNA药物、50款ASO药物处于临床研究阶段,治疗领域覆盖中枢神经系统、心血管、抗感染和肿瘤等。共有4款siRNA药物、9款ASO药物获批上市。其中Spinraza于2019年销售额达到20.97亿美元,成为小核酸药物领域首款“重磅炸弹”。

  相关数据显示,截至2020年,在中国开展临床研究的小核酸药物共10款,其中5款siRNA药物,5款ASO药物,涉及抗病毒、遗传性血液疾病、代谢性疾病和心血管疾病等领域。目前,国内除Spinraza作为孤儿药上市外,尚无其他小核酸药物获批上市。

  此外,华益民向记者提到,国内小核酸药物产业链还有待进一步完善。“两三年前国内只有屈指可数的几家公司能提供ASO合成服务,价格非常贵,质量参差不齐。但是今年情况已有明显改变,有数个公司能提供高质量的合成服务,而且价格也在逐步降下来了。”

  此外,国内另一家小核酸头部企业瑞博生物于2020年9月完成了2.5亿元人民币的C+轮融资,累计融资超过13亿元,并于2020年12月29日提交科创板招股书,但在今年5月撤回科创板IPO申请。

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